BridgeBio представляет подробные положительные результаты фазы 3 ATTRibute

Aug 05, 2023

Опубликовано: 27 августа 2023 г.

ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 27 августа 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) –БриджБио Фарма, Инк. (Nasdaq: BBIO) («BridgeBio» или «Компания»), коммерческая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях и раке, сегодня объявила о презентации подробных положительных результатов 3-й фазы исследования ATTRibute-CM акорамидиса у пациентов с ATTR-CM Джулиана Гиллмора, MBBS, MD, Ph.D., FRCP, FRCPath, на сеансе горячей линии на Конгрессе Европейского общества кардиологов 2023 года. В июле BridgeBio объявила о положительных результатах ATTRibute-CM, который был разработан изучить эффективность и безопасность акорамидиса, исследуемого высокоэффективного низкомолекулярного стабилизатора транстиретина (TTR) нового поколения для перорального применения. BridgeBio проведет встречу с инвесторами 28 августа 2023 года в 8:30 утра по восточному времени, чтобы обсудить эти результаты.

«Результаты исследования ATTRibute-CM акорамидиса при ATTR-кардиомиопатии выделяются для меня как клинициста не только высокозначимым исходом по первичной конечной точке, но и постоянством пользы от лечения по всем компонентам первичной и ключевой вторичной конечной точки. — сказал доктор Гиллмор. «Эти результаты подтверждают мое ожидание того, что акорамидис предоставит пациентам и их поставщикам привлекательный новый вариант лечения, который наверняка будет приветствоваться в обществе».

Высоко статистически значимый результат, продемонстрированный коэффициентом побед 1,8 (p<0,0001), наблюдался по первичной конечной точке (иерархический анализ, расставляющий приоритеты в следующем порядке: ACM, затем частота CVH, затем изменение от исходного уровня NT-proBNP, затем изменение по сравнению с базовым уровнем в 6MWD). Этот результат был одинаковым для пациентов как с вариантным, так и с диким типом ATTR-CM, а также для пациентов классов I, II и III по NYHA.

Другие ключевые результаты исследования на 30-м месяце включали:

«Постоянно положительные результаты ATTRibute-CM, от первичной конечной точки и ее компонентов до вторичных конечных точек, таких как смертность, заболеваемость, физическое функционирование и качество жизни, еще раз подтверждают нашу гипотезу о том, что высокоэффективная стабилизация TTR может принести различную пользу пациентам. », - сказал Джонатан Фокс, доктор медицинских наук, президент и главный медицинский директор BridgeBio Cardiorenal. «В частности, мы наблюдали абсолютные показатели выживаемости и госпитализации, приближающиеся к показателям среди населения того же возраста, не страдающего ATTR-CM. Тот факт, что у 45% участников, завершивших исследование, наблюдалось улучшение по сравнению с исходным уровнем NT-proBNP, а 40% прошли большее расстояние за 6 минут в конце исследования по сравнению с исходным уровнем, что для меня является замечательным наблюдением в когорте с заболеванием, которое обычно описывается как неуклонно прогрессирующее. Быстрое и устойчивое наблюдаемое увеличение TTR в сыворотке, что является отражением повышенной стабилизации in vivo, служит дальнейшему укреплению взаимосвязи между показателями способности акорамидиса активно связывать и стабилизировать TTR и достижением надежных клинических преимуществ для пациентов с ATTR- СМ. Мы надеемся на сотрудничество с органами здравоохранения в наших дальнейших усилиях по обеспечению регистрации акорамидиса, что приведет к тому, что мы сможем как можно быстрее доставлять акорамидис пациентам с ATTR-CM».

Компания намерена подать свое соглашение о неразглашении в FDA США до конца 2023 года, а в 2024 году последует подача документов в регулирующие органы на дополнительных рынках. Acoramidis имеет защиту интеллектуальной собственности как минимум до 2039 года.

Информация о веб-трансляции BridgeBio проведет звонок для инвесторов и одновременную веб-трансляцию для обсуждения дополнительных данных, представленных на ESC 2023 для испытания ATTRibute-CM фазы 3 в понедельник, 28 августа, в 8:30 утра по восточному времени. Ссылку на веб-трансляцию можно получить на странице календаря событий веб-сайта BridgeBio по адресу:https://investor.bridgebio.com/ . Повтор конференц-связи и веб-трансляции будут заархивированы на веб-сайте Компании и будут доступны в течение как минимум 30 дней после мероприятия.

О BridgeBio Pharma, Inc.